やまとピース

以前に当ブログで紹介した遺伝子治療AVXS-101の2018年1月に終了したフェーズ１臨床試験の結果概要がAveXis社とのインタビューで明らかにされました。 yamatopiece.hatenablog.com 被験者のSMA1型の幼児全員が生後20カ月時点で存命中であり、特に高用量での治療を受けた子供たちには、顕著な改善が見られたとの事です。具体…